पार्किंसंस रोग में Nurr1 एक्टिवेटर HL192 का पहला-मानव परीक्षण शुरू
वाशिंगटनः हानऑल बायोफार्मा, डेवूंग फार्मास्यूटिकल्स और नूरॉन फार्मास्यूटिकल्स की हालिया घोषणा के अनुसार, पार्किंसंस रोग (पीडी) के विकास में एक छोटे अणु एचएल192 के चरण 1 नैदानिक परीक्षण में पहली बार मानव खुराक देना शुरू हो गया है।
एजेंट Nurr1 को सक्रिय करने पर ध्यान केंद्रित करता है, जो डोपामिनर्जिक न्यूरॉन्स के विकास और रखरखाव से जुड़ा एक मास्टर नियामक है। पार्किंसंस रिसर्च के लिए माइकल जे फॉक्स फाउंडेशन के अनुदान द्वारा समर्थित, परीक्षण 18 से 80 वर्ष की आयु के स्वस्थ व्यक्तियों में मौखिक रूप से प्रशासित एचएल192 की एकल और एकाधिक खुराक की सुरक्षा, सहनशीलता और फार्माकोकाइनेटिक्स का आकलन करेगा।
अध्ययन के प्रारंभिक परिणाम 2024 की दूसरी छमाही में घोषित होने की उम्मीद है। हैनऑल, डेवूंग और नूरऑन पीडी के लिए परिवर्तनकारी उपचार विकसित करने के साझा लक्ष्य को साझा करते हैं। हमारे सहयोग ने वादा दिखाया है, और हम इस संयुक्त प्रयास को जारी रखेंगे, सीन जियोंग, एमडी, मुख्य कार्यकारी अधिकारी, हैनऑल बायोफार्मा ने कहा।
आज, हम एक महत्वपूर्ण मोड़ पर खड़े हैं, जहां हमने एचएल192 के लिए अपना पहला-मानव परीक्षण शुरू कर दिया है। इस महत्वपूर्ण मील के पत्थर तक पहुंचने के बाद, हमारे अगले कदमों में विश्व स्तर पर पार्किंसंस रोग के रोगियों के लिए एचएल192 के व्यापक प्रभाव का आकलन करना शामिल है।
साथ ही अन्य न्यूरोडीजेनेरेटिव स्थितियों के लिए भी। नूरऑन का मानना है कि यह थेरेपी पीडी वाले रोगियों के लिए रोग-संशोधक हो सकती है, जिसके लिए वर्तमान में ऐसा कोई उपचार उपलब्ध नहीं है। रोग का प्रबंधन मुख्य रूप से रोगसूचक दृष्टिकोण के माध्यम से किया जाता है, जिसमें मानक कार्बिडोपा लेवोडोपा भी शामिल है।
पीडी के पशु मॉडल में, HL192, एक Nurr1 एक्टिवेटर, ने व्यवहार संबंधी कमियों में सुधार दिखाया है। डोपामिनर्जिक न्यूरॉन्स के विकास और रखरखाव और सूजन-प्रेरित मृत्यु से उनकी सुरक्षा के लिए Nurr1 की अनूठी दोहरी भूमिका के आधार पर, कंपनी को लगता है कि Nurr1 पीडी के लिए चिकित्सीय विकास के आदर्श बदलने के लिए एक आणविक लक्ष्य हो सकता है।
2015 के एक प्रूफ-ऑफ-थ्योरी अध्ययन ने इस धारणा का समर्थन किया कि नूर1 लिगैंड बाइंडिंग डोमेन (एलबीडी) को लक्षित करने वाले छोटे अणुओं का उपयोग पीडी के लिए एक तंत्र-आधारित और न्यूरोप्रोटेक्टिव रणनीति के रूप में किया जा सकता है। उच्च थ्रूपुट सेल-आधारित परीक्षणों का उपयोग करते हुए, जांचकर्ताओं ने छोटे अणुओं, AQ और CQ की पहचान की, जो अपने LBD के माध्यम से Nurr1 को सक्रिय कर सकते हैं और डिस्केनेसिया जैसे प्रतिकूल प्रभावों के बिना मोटर हानि में काफी सुधार कर सकते हैं।
इन सबसे ऊपर, सबूतों ने समर्थन किया कि इन यौगिकों ने Nurr1 के विपरीत दोहरे कार्यों, एमडीए न्यूरॉन-विशिष्ट फ़ंक्शन की सक्रियता और माइक्रोग्लियल सक्रियण के दमन, और न्यूरोटॉक्सिक साइटोकिन जीन अभिव्यक्ति को बढ़ाया, जिससे महत्वपूर्ण न्यूरोप्रोटेक्टिव और/या न्यूरोरेस्टोरेटिव प्रभाव पैदा हुए।
हम ATH-399A (HL192) के नैदानिक विकास में पहला कदम शुरू करने के लिए उत्साहित हैं। हम स्वस्थ प्रतिभागी अध्ययन को पूरा करने और PD रोगियों में चरण 2 के अध्ययन के लिए ATH-399A को आगे बढ़ाने के लिए तत्पर हैं, डीओग जोंग किम, पीएचडी नूरऑन फार्मास्यूटिकल्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी ने एक बयान में कहा।1 हम ATH-399A के चरण 1 परीक्षण के वित्तपोषण के लिए हैनऑल और डेवूंग और उनके सहयोग के लिए MJFF के आभारी हैं।