खास अंधापन दूर करने में सफलता

जीन संपादन के माध्यम से चिकित्सा जगत में उपलब्धि

• अंधापन निवारण में बड़ा योगदान होगा

• परीक्षण में कोई साइड एफेक्ट भी नहीं

• सीईपी 290 जीन में संशोधन किये गये

राष्ट्रीय खबर

रांचीः जीन संपादन के जरिए अनेक अनुवांशिक बीमारियों को ठीक किया जा सकता है, यह बात पूर्व प्रमाणित है। इस दिशा में अब न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में आज प्रकाशित एक पेपर के अनुसार, लगभग 79 फीसद नैदानिक ​​परीक्षण प्रतिभागियों ने प्रयोगात्मक, सीआरआईएसपीआर-आधारित जीन संपादन प्राप्त करने के बाद औसत दर्जे का सुधार महसूस किया, जिसे अंधापन के एक दुर्लभ रूप को ठीक करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।

इस परीक्षण से पता चलता है कि सीआरआईएसपीआर जीन संपादन में वंशानुगत रेटिना अध:पतन का इलाज करने की रोमांचक क्षमता है, मार्क पेनेसी, एम.डी., पीएच.डी., पेपर के संबंधित लेखक, एक नेत्र रोग विशेषज्ञ और चरण 1 के लिए ओरेगन हेल्थ एंड साइंस यूनिवर्सिटी के प्रमुख वैज्ञानिक ने कहा। हालांकि इस प्रकार के कार्य उन लोगों के लिए मामूली लग सकते हैं जो सामान्य दृष्टि से देखते हैं, ऐसे सुधार कम दृष्टि वाले लोगों के लिए जीवन की गुणवत्ता पर भारी प्रभाव डाल सकते हैं।”

ब्रिलियंस परीक्षण ने एडिट 101 की सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन किया, जो एडिटास मेडिसिन द्वारा विकसित एक प्रयोगात्मक जीन संपादन उपचार है। प्रायोगिक उपचार सीईपी 290 जीन में उत्परिवर्तन को संपादित करने के लिए डिज़ाइन किया गया था, जो दृष्टि के लिए महत्वपूर्ण प्रोटीन बनाने के निर्देश प्रदान करता है।

इस जीन उत्परिवर्तन वाले लोगों में एक दुर्लभ स्थिति होती है जिसे आमतौर पर लेबर कंजेनिटल अमोरोसिस या एलसीए, टाइप 10 कहा जाता है, जिसके लिए वर्तमान में कोई खाद्य एवं औषधि प्रशासन-अनुमोदित उपचार नहीं है। एलसीए के विभिन्न प्रकार 100,000 नवजात शिशुओं में से लगभग 2 या 3 में होते हैं।

ओएचएसयू केसी आई इंस्टीट्यूट ने 2020 की शुरुआत में परीक्षण के पहले प्रतिभागी का इलाज किया। उस प्रक्रिया ने पहली बार यह भी चिह्नित किया कि सीआरआईएसपीआर का उपयोग मानव शरीर के भीतर जीन को संपादित करने के लिए किया गया था, जिसे विवो जीन संपादन कहा जाता है।

परीक्षण के 14 प्रतिभागियों – 12 वयस्कों और दो बच्चों – ने एक आंख में EDIT-101 प्राप्त करने पर कैसे प्रतिक्रिया दी। 11 प्रतिभागियों, लगभग 79 फीसद, ने चार मापे गए परिणामों में से कम से कम एक में सुधार दिखाया। 6 प्रतिभागियों, लगभग 43 फीसद, ने दो या अधिक परिणामों में सुधार दिखाया। 6 प्रतिभागियों, लगभग 43 फीसद, ने दृष्टि संबंधी जीवन की गुणवत्ता में सुधार की सूचना दी। 4 प्रतिभागियों, लगभग 29 फीसद, की दृश्य तीक्ष्णता में चिकित्सकीय रूप से सार्थक सुधार हुआ, या वे चार्ट पर वस्तुओं या अक्षरों को कितनी अच्छी तरह पहचान सकते थे। साथ ही उपचार से संबंधित कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं हुई। अधिकांश प्रतिकूल घटनाएँ हल्की या मध्यम थीं, और सभी का समाधान कर लिया गया है।

नवंबर 2022 में, परीक्षण प्रायोजक एडिटास मेडिसिन ने घोषणा की कि वह परीक्षण के नामांकन को रोक रहा है और प्रायोगिक चिकित्सा के विकास को जारी रखने के लिए किसी अन्य भागीदार की तलाश करेगा। मास आई एंड ईयर नेत्र रोग विशेषज्ञ एरिक पियर्स, एम.डी., पीएच.डी., जो संबंधित लेखक भी हैं, ने कहा, यह शोध दर्शाता है कि वंशानुगत दृष्टि हानि के लिए सीआरआईएसपीआर जीन थेरेपी अनुसंधान और नैदानिक ​​परीक्षणों में निरंतर प्रयास के लायक है।

हालांकि यह निर्धारित करने के लिए अधिक शोध की आवश्यकता है कि किसे सबसे अधिक लाभ हो सकता है, हम प्रारंभिक परिणामों को आशाजनक मानते हैं। कई प्रतिभागियों से यह सुनना कि वे कितने रोमांचित थे कि वे अंततः अपनी प्लेटों पर भोजन देख सके – यह एक बड़ी बात है। ये व्यक्ति थे जो नेत्र चार्ट पर कोई भी रेखा नहीं पढ़ सकते थे और जिनके पास उपचार के कोई विकल्प नहीं थे, जो कि वंशानुगत रेटिना विकारों वाले अधिकांश लोगों के लिए दुर्भाग्यपूर्ण वास्तविकता है।

पेपर के तीसरे संबंधित लेखक टॉमस एस. अलेमन, एम.डी., जो फिलाडेल्फिया के चिल्ड्रन हॉस्पिटल और यूनिवर्सिटी के बाल नेत्र रोग विशेषज्ञ हैं, ने कहा, हमारे मरीज पहले जन्मजात अंधे बच्चे हैं जिनका जीन संपादन के साथ इलाज किया गया, जिससे उनकी दिन के समय दृष्टि में काफी सुधार हुआ। हमारी आशा है कि अध्ययन समान स्थितियों वाले छोटे बच्चों के उपचार और दृष्टि में और सुधार के लिए मार्ग प्रशस्त करेगा।