नई जीन थेरेपी ने हार्ट फेल को पलटा

जेनेटिक्स की दुनिया में एक और बड़ी सफलता

• सूअरों में परीक्षण सफल रहा है

• खास जीन की पहचान की गयी

• जीन ने हार्ट में सुधार किया

राष्ट्रीय खबर

रांचीः एक नई जीन थेरेपी बड़े पशु मॉडल में हार्ट फेल के प्रभावों को उलट सकती है और हृदय के कार्य को बहाल कर सकती है। यह थेरेपी हृदय द्वारा पंप किए जा सकने वाले रक्त की मात्रा को बढ़ाती है और नाटकीय रूप से जीवित रहने में सुधार करती है, जिसे परिणामों का वर्णन करने वाले एक पेपर में हृदय कार्य की अभूतपूर्व वापसी कहा गया है।

वर्तमान में, हृदय की विफलता अपरिवर्तनीय है। हृदय प्रत्यारोपण की अनुपस्थिति में, अधिकांश चिकित्सा उपचारों का उद्देश्य हृदय पर तनाव को कम करना और अक्सर घातक बीमारी की प्रगति को धीमा करना है। लेकिन अगर जीन थेरेपी भविष्य के नैदानिक ​​परीक्षणों में समान परिणाम दिखाती है, तो यह आज जीवित 4 में से 1 व्यक्ति के दिल को ठीक करने में मदद कर सकती है, जो अंततः हार्ट फेल का विकास करेगा।

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शोधकर्ता कार्डियक ब्रिजिंग इंटीग्रेटर 1 (सीबीआईएन 1) नामक एक महत्वपूर्ण हृदय प्रोटीन को बहाल करने पर केंद्रित थे। वे जानते थे कि हार्ट फेल के रोगियों में सीबीआईएन 1 ​​का स्तर कम था – और यह जितना कम था, गंभीर बीमारी का जोखिम उतना ही अधिक था।

यूटा विश्वविद्यालय में नोरा एक्लेस हैरिसन कार्डियोवैस्कुलर रिसर्च एंड ट्रेनिंग इंस्टीट्यूट (सीबीआरटीआई) के निदेशक और अध्ययन के सह-वरिष्ठ लेखक रॉबिन शॉ, कहते हैं, “जब यह कम होता है, तो हम जानते हैं कि मरीज़ ठीक नहीं होने जा रहे हैं। यह कहने के लिए रॉकेट वैज्ञानिक की ज़रूरत नहीं है, जब हम इसे वापस देते हैं तो क्या होता है?

हार्ट फेल के मामलों में सीबीआईएन 1 के स्तर को बढ़ाने की कोशिश करने के लिए, वैज्ञानिकों ने हृदय कोशिकाओं में सीबीआईएन 1 जीन की एक अतिरिक्त प्रति पहुँचाने के लिए जीन थेरेपी में आमतौर पर इस्तेमाल किए जाने वाले हानिरहित वायरस की ओर रुख किया।

उन्होंने हार्ट फेल वाले सूअरों के रक्तप्रवाह में वायरस को इंजेक्ट किया। वायरस रक्तप्रवाह के माध्यम से हृदय में चला गया, जहाँ इसने सीबीआईएन 1 जीन को हृदय कोशिकाओं में पहुँचाया। इस हार्ट फेल मॉडल के लिए, हार्ट फेल आम तौर पर कुछ महीनों के भीतर मृत्यु की ओर ले जाती है। लेकिन जिन चार सूअरों के हृदय कोशिकाओं में जीन थेरेपी दी गई, वे छह महीने तक जीवित रहे, जो अध्ययन का अंतिम बिंदु था।

शॉ ने जोर देकर कहा कि मौजूदा क्षति का इस तरह से उलटना बेहद असामान्य है। हार्ट फेल अनुसंधान के इतिहास में, हमने इस तरह की प्रभावकारिता नहीं देखी है, शॉ कहते हैं। हार्ट फेल के लिए पिछले प्रयास किए गए उपचारों ने हृदय की कार्यप्रणाली में 5-10 प्रतिशत के क्रम में सुधार दिखाया है। सीबीआईएन 1 जीन थेरेपी ने कार्यप्रणाली में 30 फीसद सुधार किया।

उपचारित हृदय की रक्त पंप करने की दक्षता, जो हार्ट फेल की गंभीरता का मुख्य माप है, समय के साथ बढ़ी – पूरी तरह से स्वस्थ स्तर तक नहीं, बल्कि स्वस्थ हृदय के करीब। हृदय भी कम फैला हुआ और कम पतला रहा, जो दिखने में गैर-विफल हृदय के करीब था।

इस तथ्य के बावजूद कि, पूरे परीक्षण के दौरान, जीन-स्थानांतरित जानवरों ने हृदय संबंधी तनाव के उसी स्तर का अनुभव किया, जिसके कारण उनका हृदय विफल हुआ था, उपचार ने प्रति हृदय धड़कन रक्त पंप की मात्रा को पूरी तरह से सामान्य स्तर पर वापस ला दिया।

शोधकर्ताओं का मानना ​​है कि हृदय के कार्य को बचाने की सीबीआईएन 1 की क्षमता एक मचान के रूप में इसकी स्थिति पर निर्भर करती है जो हृदय की मांसपेशियों के कार्य के लिए महत्वपूर्ण कई अन्य प्रोटीनों के साथ अंतःक्रिया करती है।

सीबीआईएन 1 एक केंद्रीकृत सिग्नलिंग हब के रूप में कार्य करता है, जो वास्तव में कई डाउनस्ट्रीम प्रोटीन को नियंत्रित करता है। हृदय कोशिका के बाकी हिस्सों को व्यवस्थित करके, सीबीआईएन 1 हृदय कोशिकाओं के महत्वपूर्ण कार्यों को बहाल करने में मदद करता है।

यह टीम वर्तमान में मनुष्यों में उपयोग के लिए जीन थेरेपी को अनुकूलित कर रही है और 2025 के पतन में मानव नैदानिक ​​परीक्षण के लिए एफडीए अनुमोदन के लिए आवेदन करने का इरादा रखती है।

जबकि शोधकर्ता अब तक के परिणामों से उत्साहित हैं, थेरेपी को अभी भी परीक्षण और अन्य सुरक्षा उपायों को पारित करना है। और, कई जीन थेरेपी की तरह, यह देखा जाना बाकी है कि क्या यह उन लोगों के लिए काम करेगी जिन्होंने थेरेपी को ले जाने वाले वायरस के लिए प्राकृतिक प्रतिरक्षा प्राप्त की है लेकिन शोधकर्ता आशावादी हैं।